近期，多省市又相继出台大力支持干细胞产业发展相关新政策。本文是转发深圳市发改委官方对政策的解读，可以帮助大家从政策层面了解干细胞行业的发展趋势。

名词解释与技术分类原理

名词解释

细胞与基因(治疗)包括细胞治疗和基因治疗两类，前者细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入(或植入)人体，用于疾病治疗的过程，体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞(系)的建立、冻存复苏等;后者基因治疗是指通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。

技术分类与原理

细胞治疗分为干细胞治疗和免疫细胞治疗，免疫细胞治疗根据是否经基因工程改造分为两类，一类为未经基因改造细胞治疗，主要包括DC细胞、CIK细胞、LAK细胞治疗等，一类为基因改造的细胞治疗，以CAR-T、TCR-T、CAR-NK等为代表。基因治疗根据治疗路径分为体内基因治疗和体外基因治疗，体内基因治疗是指将携带治疗性基大的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内，包括基因递送治疗和溶瘤病毒治疗，体外基因治疗指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输，主要包括基因改造细胞治疗。

产业应用概览

细胞与基因治疗的主要临床应用

细胞与基因治疗最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、慢性病、感染性疾病等领域。细胞与基因治疗在恶性肿瘤领域的应用主要借助CAR-T或者TCR-T形式以离体基因治疗方式达到杀伤肿瘤的目的，现阶段CAR-T产品主要针对血液肿瘤，对治疗实体瘤的临床探索也不断取得进展。

近年来，随着技术的不断改进，基因治疗的安全性和有效性得到提升，在多种遗传性罕见病，如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。此外，细胞与基因治疗临床试验应用领域逐渐扩大，对于糖尿病、心血管等慢性疾病以及艾滋病等传染性疾病的应用也在增加。

产业发展现状

全球临床试验数量飞速增长，中国与美国在临床研发管线数量规模上争雄

截至2022年5月，全球细胞与基因治疗临床实验数量已达到2261项，中美牢牢占据第一梯队，其中美国1169项、中国547项，法国、西班牙、加拿大等国占据第二梯队。整体来看，我国已逐步加快发展节奏，成为全球细胞与基因治疗临床研究管线主导国家，未来随着临床研究的逐步深入，上市产品数量将呈现爆发式增长。

全球细胞与基因治疗临床试验数量国家分布

全球已上市药品或疗法集中分布在欧美发达国家，我国在产业化方面正加速追赶

截至2022年5月，全球已获批77款细胞与基因治疗产品，集中分布在欧美日韩等国家，包括美国31款、欧洲16款。由于起步晚、科研基础薄弱、监管严格等因素，中国仅获批上市4款产品，包括2款溶瘤病毒基因治疗产品、2款CAR-T产品。随着国家卫健委和国家药监局加快完善“双轨制”监管体系，各地区持续出台专项利好政策，各产业园区加快建设中试生产线等必要基础设施，国内细胞与基因治疗产业化路径逐步清晰，产业整体发展速率将持续加快。

全球已上市细胞与基因治疗药品的国家地域分布

全球未来产业空间巨大，中国细胞与基因治疗市场增速可达生物医药市场平均增速的40倍

据统计，全球细胞与基因治疗市场规模将继续保持快速增长趋势，预计到2025年全球整体市场规模为305.4亿美元，2020-2025年复合增长率达到71%，远超同期全球药品市场44%的增长率。

随着国内监管政策的逐渐完善，产品临床需求不断增长，以及国内两款细胞与基因药品成功注册所带来的激励效应，未来中国细胞与基因治疗市场潜力无穷，预测到2025年整体市场规模将达到25.9亿美元，复合增长率为276%，增速约为同期国内医药市场增长率(6.4%)的40倍。