近日，发表在《Nature Cardiovascular Research（自然-心血管研究）》期刊上的一项研究报告中，来自汉诺威医学院的研究人员为一名患有重症肺动脉高压的3岁女孩进行了5次人脐带间充质干细胞（MSC）治疗，首次成功地阻止了致命的肺动脉高压。

来自汉诺威医学院的Georg Hansmann教授及其研究团队多年来一直在研究间充质干细胞，并发表了关于它们在受损和病理生理组织中的特定再生特性和效果的文章。

    Georg Hansmann教授

2019年，一名被确诊患有2型遗传性出血性毛细血管扩张（HHT2）并发肺动脉高压的小女孩转诊到了汉诺威医学院进行肺移植评估。过去十个月里，这名小女孩反复流鼻血，嘴唇紫绀，胸部和下肢皮肤均出现毛细血管扩张，在发生两次无热癫痫后，她的病情加重，且出现中度贫血。确诊后，小女孩开始接受两种靶向药物联合治疗，但药物疗效有限。即便修改药物，女孩全身血压仍然很低（收缩压，80mmHg）,同时心脏的收缩功能也严重受损。

由于预后严峻，Hansmann教授在这名女孩的父母的同意下，决定采用脐带间充质干细胞治疗肺动脉高压的新方法。

研究团队从女孩的弟弟妹妹的脐带组织分离出间充质干细胞，并在细胞培养液中充分增殖，从而使它们随后能够用于治疗。6个月内，女孩接受了5次人脐带间充质干细胞（HUC-MSC）输注，两次在心脏导管插入术实验室中直接注入肺动脉，三次通过中心静脉注入肺动脉。

为进行血流动力学评估，女孩接受了四次导管插入术（CATH #0，#1，#2和#3）

从确诊到干细胞干预之间间隔的12个月内，这名3岁女孩基本上没有增加体重，身高也没有生长。然而从第一次干细胞输注后，女孩很快开始生长：3个月内身高增加了10厘米，心肺运动功能也大大提升。

5次干细胞干预结束后，女孩的健康状况有了明显好转，在生长、运动耐力、风险评分和多种血流动力学变量都发生了显著改善，并且没有出现不良的副作用。干细胞治疗降低了女孩的血管（内皮）纤维化血浆标志物数量，修复了血管损伤，减弱了炎症。

为了探索干细胞治疗肺动脉高压的可能机制，研究团队对来自脐带组织的间充质干细胞及其产物进行了进一步的组学分析。

对HUC-MSC的scRNA-seq分析揭示四个MSC细胞团以及再生、抗炎症、细胞周期和代谢增强的转录组

Hansmann教授解释说，“我们有证据表明这种人类脐带间充质干细胞衍生性疗法有多种有益效果：在接受治疗的患者心脏中，它主要保护提供能量的线粒体，而在肺部，这种治疗主要是抑制炎症和刺激再生。我们可以发现蛋白、脂质和前列腺素E2在干细胞及其产物中富集，而且这种干细胞疗法能同时调节肺动脉高压的几个关键信号通路。”

这是第一次有针对患有明显的肺动脉高压的人的疗法。Hansmann教授强调说，“还需要进一步研究，以确认和探索这种新的干细胞疗法的好处。”

直到今年研究论文发出前，女孩已经6岁了，如今她可以自由地做各种运动，健康地成长。